医药行业深度研究科创板助力创新药企加快崛

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一、医药市场展望及主要消费病种概况

1.1全球医药市场万亿级，生物药增速将超过整体医药市场

全球医药市场保持着稳定增长。年1万亿美元，年高达1.3万亿美元，年将达到1.7万亿美元。该市场主要由化学药和生物药两大板块组成，与化学药相比，生物药市场规模较小，年为亿美元，占比仅为20.8%。在需求增长和技术进步等诸多因素，尤其是在单克隆抗体类产品市场增长的推动下，生物药市场规模增速将超过整体医药市场，于年达到亿美元。

肿瘤和糖尿病将成为全球医药市场主要消费病种。数据显示，年全球医药费用主要用于治疗肿瘤、糖尿病、自身免疫类疾病、疼痛、心血管疾病等。-年间，肿瘤的治疗费用将会是全球医药市场增长最快的领域，复合增长率将达到9-12%，预计年将达到-亿美元。糖尿病将居于全球医药市场第二大领域，年复合增长率8-11%，预计年将达到-亿美元规模。

1.2中国医药市场化学药是占比最大市场板块，生物药增速强劲

中国医药市场保持着超过全球医药市场的增速快速发展，年市场规模达到1.1万亿元，年1.5万亿元，年增长8.1%。中国医药市场将会继续保持较高增速增长。

我国医药市场主要由三个板块构成，化学药、生物药以及中药。其中生物药起步较晚，由于其更好的安全性、有效性和依从性满足了化学药和中药未能满足的临床需求，在技术进步、产业结构调整和支付能力增加的驱动下，市场规模增速远快于中国整体医药市场与其他细分市场。年到年，中国生物药市场规模从亿元增加到亿元，复合增长率高达22.4%。化学药仍是占比最大的市场板块，由的亿元增长到年的亿元。年市场规模将达亿元。

中国医药市场中，小分子靶向药是化学药中增速最高的创新门类。以生物标志物重新定义肿瘤，催生了小分子靶向药物市场的快速发展。其也成为年医保专项谈判重点领域之一。到年，小分子靶向药市场规模从61亿元增加到亿元，复合增长率高达16.9%。小分子靶向药物主要集中在蛋白酪氨酸激酶剂、蛋白酶及其他种类。-年间，抗癌药研发向靶向药倾斜，小分子靶向药从个增加到个，靶向药研发占比从78%增加到90%。抗癌药研发靶向化趋势明显。

中国癌症新发病例数增长较全球更快，呼吸/消化系统癌症高发。到年间，中国经诊断的癌症新发病例数从每年万例迅速增长到万例，占全球新发病例数的23.7%。中国癌症每年的新发病例数在未来将会继续快速增长，，预计年将达到万例。

中国的高发癌种主要集中在呼吸及消化系统。中国的前十大癌种分别是肺癌、肝癌、胃癌、结直肠癌、乳腺癌、食道癌、头颈癌、脑神经系统癌症、宫颈癌和胰腺癌。其中肺癌、结直肠癌、食道癌和甲状腺癌的年复合增长率均高于其他癌种。肝癌是中国特有的高发癌种，占全球肝癌病例的47.5%，无论是诊断、治疗还是预后，都存在着极大未被满足的医疗需求。

全球医药市场保持着5-6%的增速稳定增长，中国医药市场以超过全球医药市场的增速快速发展，年市场高达1.5万亿元，年增长8.1%。其中生物药市场规模增速远快于中国整体医药市场与其他细分市场，化学药市场占比最大，年达51.4%。小分子靶向药成为化学药中增速最高的创新门类。因此越来越多的创新制药和生物技术企业如雨后春笋般出现，迎来黄金发展期。

肿瘤和糖尿病将成为全球医药市场主要消费病种。中国癌症新发病例数增长较全球更快，呼吸/消化系统癌症高发成为中国的特色。中国的特有病种领域，大市场、大病种迎来大机遇。

二、创新医药的研发现状和特征

2.1医药研发：一款成功创新药的研发数据和历程

新药研发是高风险、高收益的过程。一款成功创新药从研发到上市需要消耗巨大的代价，包括10亿美元以上的资金，万小时的研发，个以上的各类试验。其研发到产品成型需要经历以下十个步骤：

靶点选择。药物靶点的识别、靶区、验证；

高通量筛选。小分子化合物的高通量筛选；

先导化合物确定。生物测定从候选化合物中选定的具有某种药物活性的新化合物；

先导化合物优化。提高化合物体内目标的参与和有效性；

转化研究。生物标志物开发研究、患者分层与疾病分类等；

临床前研究。临床前细胞试验、动物实验、体外实验；

临床试验申请（IND）。临床注册申报；

临床试验。I、II、III期人体临床试验；

上市申请（NDA）。完成了人体实验，验证新药的安全有效性后，提交上市申请；

上市后研究。IV期临床试验，新药审核批准上市以后对其所进行的临床研究。

新药研发靶向小分子阶段筛选概率极低。数据显示，新药研发从药物靶点发现到靶点确认的阶段比例为36%，进入先导化合物筛选阶段的比例为22%，进入到先导化合物优化筛选阶段的概率为14%，进入临床I期的比例为8%，进入II期临床的概率为4.5%，进入III期临床的概率为2%，进入到上市注册环节的概率为1.2%。临床前研究的资金投入占比约为10-15%，85%以上的资金投入发生在临床试验阶段。

低可重复性是医药研发从文献到产业化超低转化率的主要因素。近十年来生命科学与制药领域取得了大批原创成果，高水平论文数量快速提升。然而创新药研发从文献到产业化的转化率一直处于较低水平，低可重复性是主要因素。世界制药巨头拜耳的科技文献可重复比例仅为21%，安进仅有11%。导致低可重复性最大原因是由论文的反复性和文献数据不一致性造成的。

2.2Ⅲ期临床到上市概率显著提高，研发策略已从“广撒网”向“少而精”转变

发表在Nature的论文数据表明，-年间，新药开发从I期临床到产品上市的成功率没有太大变化，从III期临床试验到产品上市的成功率显著提高，由-年间的49%提升到-年间的62%。II期临床产品进入III期临床的成功率在过去近10年中并没有显著的提高，II期临床产品成功上市的可能性保持在15%。临床项目数的统计发现，早期临床项目的数量在过去几年里大幅下降，与-年间相比，-年间的早期临床项目减少了个，后期临床项目却持续上升。表明研发策略从“广撒网”向“少而精”转变。

图8的数据显示了-年临床开发的趋势。a为创新药物在I、II和III期临床试验启动时的上市概率；b为进入开发阶段的新药趋势，早期开发（临床前，I期和II期）和晚期开发（III期和提交申请）新活性物质数量变化；c为针对罕见和非罕见适应症的新活性物质晚期开发阶段的成功率。医药公司的药物研发管线中孤儿药和治疗罕见病研发项目显著增多。

疾病治疗领域对研发成功率具有很大的影响。-年间，抗感染药物（副作用低、人体无类似靶点）和抗肿瘤药物（投入持续增高）是研发成功概率最高的领域。营养代谢和呼吸系统疾病是III期到申请上市成功率最高的领域。心血管和神经系统疾病是成功概率最低的领域之一。

年不同治疗领域的综合成功率在6%—15%之间。年从I期临床开发到监管提交的综合成功率从年的14.4%降至11.4%，低于前10年的平均水平14%；GI/NASH（胃肠和非酒精性脂肪肝炎）是唯一一个综合成功率高于平均水平的治疗领域，而传染性疾病和疫苗的综合成功率最低仅为6%，部分原因是高昂的开发成本以及患者招募的挑战。

新药研发临床试验成本主要集中在III期临床，前三甲为皮肤病、免疫病、肠胃病。下图显示了按临床试验阶段划分的每个治疗领域的每项研究平均成本。I期临床中免疫调节、眼科、和呼吸系统领域分别排在前三位。II期临床中血液学、疼痛和麻醉和免疫调节领域排在前三位。成本最大的III期临床前三甲分别是疼痛和麻醉、眼科、和心血管领域。

2.3全球医药与生物技术产业研发格局的转变

医药与生物技术研发格局由大型制药企业转向新型生物技术企业。数据显示新兴生物医药公司（小型）占据超过70%在研药物研发管线。新兴生物制药公司（小型）在开发创新药物方面的作用日益扩大。年获批的59款新药中，大型医药公司递交申请的药物数目不到一半。获批的64%新药最初的研发活动起源于新兴生物医药公司，它们不但启动了大部分获批新药的研发活动，并将其中66%的在研产品推动到递交新药申请阶段。这些数据表明，新型生物医药公司对开启创新研发作出了重要的贡献，且具备将产品开发推动至递交新药申请的意愿和能力。

生物医药投资和产出的重心前移到新兴生物科技公司。FDA近五年批准大型生物制药公司（top20）的新药占比持续降低，由年的67%下降到年的32%。新兴生物制药公司对医药产业的产出作用越来越大。

各类规模药企研发投入的驱动因素存在明显差异。大型制药企业研发投入的资金来源主要为自身经营的现金流，增速较为稳定在3%左右。而小型制药企业研发投入主要为外部融资，在这些金融资本的驱动下，未来小型药企研发投入将持续高速增长。

全球各类制药/生物技术公司的研发投入数据显示，小型生物技术公司的增速近十年持续在10%左右，而中型和大型药企投入增速在5%以下。这进一步验证了全球医药与生物技术产业研发格局（投入和产出）由大型药企向小型生物技术公司转移。

2.4生物标志物的应用预计将对临床开发效率产生最大的影响

哪些因素可以让临床开发更为有效，缩短开发时间，提高开发成功率？《TheChangingLandscapeofResearchandDevelopment》文章表明驱动医药与生物技术临床开发生产的八大因素如下：

数字健康/移动技术的应用。健康App，可佩戴传感器，远程医疗等改善获取药物疗效和安全性数据的方式；

对患者报告结果的重视。以患者为中心，增强患者在临床试验设计方面的参与正在成为临床试验设计的最新趋势；

真实世界数据的应用。电子病历、医疗保险申报、疾病登记系统等能够对临床开发项目产生多方面的影响；

预测性分析和人工智能。AI和预测性分析可以更好地优化临床试验流程参数，提高研究质量和效率；

在研药物类型的改变。从缓解症状转变为延缓或终止疾病进展，以及更多新一代生物疗法的出现；

生物标志物检测的应用。生物标志物可以用于标志疾病的发展阶段，发现疾病的亚型，对患者进行细分；

监管环境的变化。监管政策的革新可以促进创新临床试验设计和临床终点的使用；

预先筛选患者群/直接招募患者。不同公司和机构拥有包含大量人群的数据库，这些数据库中人群的多种生理和遗传学特征已经得到详细的检测。

这八大因素中，生物标志物的应用预计将对临床开发效率产生最大的影响，有望在随后5年里将临床开发效率提高34%，将临床开发成功率提高27%。在肿瘤学领域，使用预先筛选过的患者群和生物标志物可能将这一领域的生产力提高%和71%。

三、中国医药市场的变革机遇

中国医药市场正处于变革期。过去十多年来，我国医改政策的重点是提高药品可及性和控制成本，如今则转向提高药品审批速度、扩大医保准入、鼓励创新和提升质量。

年国务院出台《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》，标志着药审改革全面启动。改革目标集中在加快速度和提高质量两方面：一方面建立优先审评制度，加快创新药上市速度；另一方面实施仿制药质量和疗效一致性评价，提高仿制药质量。临床申请和上市申请的审批时长大大降低，新药临床试验申请（IND）和上市注册申请（NDA）数量攀升。随着药审改革深入推进，药审效率低、新药上市慢的问题得到极大改善。

医改助力药审驶入“快车道”，创新药审评审批平均时长已迅速由3年左右缩短至12个月以内。年以来本土药企平均耗时约天，跨国药企约天。年批准新药上市的平均时间为9个月，相比年审批时长35个月减少了约3/4。

四、科创板创新药企的进阶之路（略，详见报告原文）

根据创新程度的不同，创新药玩家可以分为如下四个级别。世界知名药企大多在研管线为First-in-class类创新药。国内医药公司正在研发或已经上市的创新药，大多为Me-too、Me-better级别。

Me-too：通过改变已知药物的分子结构，来获取自己的专利。所产生的新药与已知药物比较，具有活性高或活性类似等特点。

Me-better：相较于Me-too类药物，Me-better更深入一些，结构改变更大。通常是在原分子结构上进行二次创新，变成具有独特优势的药品。

Best-in-class：即同类治疗药物中获益/风险比最优的药物。

First-in-class：全新靶点、全新结构的首创药，此类药研发难度极大、风险极高，价值也是最高的。

生物医药科技创新路径从具有一定规模的高质低价基础用药（原料药/医药中间体）朝高端原创新药的趋势发展，BIC和FIC首创新药将会持续受到资本市场的

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